Malattie rare, terapia genica ora anche per bambini con Sma2

(Adnkronos) – Con l’ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) hanno la possibilità di accedere all’innovativo trattamento. Il via libera di Aifa alla rimborsabilità della terapia genica per questa categoria di pazienti è stato annunciato da Novartis nella conferenza stampa organizzata a Roma.  "https://www.telelaser.it/wp-content/uploads/2024/04/SERVIZIO_CHIUSO_NOVARTIS.mp4"—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)